O preço de um medicamento para a atrofia muscular espinhal, perto de dois milhões de euros por paciente, criou a polémica em Portugal. Mas a terapia genética promete mudar a medicina do futuro, como provaram as recentes vacinas para a covid-19.

Começando pela época que estamos a viver e a atenção que a covid trouxe para as terapias: esta é uma nova era para a medicina?

Esta pandemia está a ter um grande impacto em todos nós e uma das coisas que aprendemos com a covid é a importância de colaborar e trabalhar em conjunto. As empresas farmacêuticas estão a trabalhar juntas para chegar às melhores soluções possíveis e precisamos de trabalhar também com as autoridades de cada país. O objetivo da Novartis Gene Therapies é o de desenvolver soluções e terapias inovadoras e torná-las disponíveis para quem vive com doenças raras e neurológicas. É esperado que tenhamos um papel cada vez mais importante. Nos próximos anos queremos soluções desenhadas para terem um efeito ao longo de uma vida, quando, nas doenças crónicas, as pessoas têm de se tratar todos os dias ou meses, ao longo de uma vida. A terapia genética é parte da solução.

Mas mudou a forma como vemos a medicina, como se investe e se investiga?

É uma pesquisa muito complexa e que ocupa muito tempo. Com a solução que apresentámos agora ao mercado, para a atrofia muscular espinhal, demorámos mais de 12 anos a chegar a este ponto; em Portugal nascem cinco a sete pessoas com esta doença todos os anos. São poucos casos e por isso a investigação é mais desafiante e é importante que colaboremos todos: especialistas, trabalhadores da saúde, tecnologia médica, reguladores e comunidades de pacientes.

Mas estas terapias podem ser mesmo o futuro da medicina?

Estamos nesse caminho. Vão ter um papel mais importante, mas estamos nos primeiros momentos. O nosso primeiro paciente foi tratado em 2014 e já vamos em mais de mil pacientes. Sim, tem um potencial enorme, porque quando se trata a raiz do problema temos os efeitos e benefícios para toda a vida, para os pacientes e família.

Costuma negociar com 15 países europeus. Como é que os reguladores estão a reagir a esta nova fase da medicina?

Lido com todos os países da Europa ocidental, tirando os chamados big 5. E já vemos mudanças: há uma maior abertura e disponibilidade para pensar em planos de pagamento inovadores. Como há o desafio de termos tratamentos para uma vida, há mais vontade de olhar para estes planos por parte dos reguladores.

Como são essas soluções?

O que os países mais procuram são formas de dividir pagamentos. Pode-se pagar em vários anos, basear o pagamento no resultado final e dizermos que, se não funcionar, não pagam. Mas precisamos de respeitar as autoridades locais e o seu enquadramento. As soluções estão a ser muito diferentes. Um dos países que mais me impressiona é Portugal, porque está sempre interessado em procurar as melhores soluções e sempre tendo em vista o melhor interesse dos pacientes. Nesta doença, a atrofia muscular espinhal, é muito importante ter o tratamento cedo, e Portugal foi o primeiro país europeu a aceitar um acordo para um acesso rápido ao tratamento e muitos países seguiram depois o exemplo. O último foi a Holanda, há apenas umas semanas.

As negociações com Portugal foram difíceis?

Estas terapias são muito desafiantes e a atmosfera tem sido de colaboração.